Συμφωνίες αποτελέσματος στα καινοτόμα φάρμακα μετά την αξιολόγησή τους

Ποιο πραγματικά είναι το κλινικό όφελος μιας καινούριας θεραπείας και πόσο θα βελτιωθεί η περίθαλψη του ασθενή από αυτήν σε σχέση με τις υπάρχουσες θεραπείες;

Αυτό είναι το κεντρικό ερώτημα στο οποίο θα απαντά στο εξής η Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (ΕΑΑΦΑΧ), η οποία έχει πλέον νέα κριτήρια αξιολόγησης προκειμένου να συστήσει ότι ένα καινούριο φάρμακο θα προσφέρει ουσιαστικά αποτελέσματα, οπότε μπορεί να αποζημιώνεται από το κράτος για την περίθαλψη των ασθενών. Στην έγκριση του κάθε φαρμάκου, θα συμπεριλαμβάνεται και η έγκριση των βιοδεικτών, δηλαδή των εξετάσεων που πρέπει να γίνονται προηγουμένως για να διαπιστωθεί αν το φάρμακο είναι κατάλληλο για τον συγκεκριμένο ασθενή.

Η νομοθεσία άλλαξε πρόσφατα, με σκοπό να ελέγχεται η κατανομή των πόρων του συστήματος υγείας για φάρμακα νέας τεχνολογίας, διαδικασία που υπάρχει ήδη σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη.

Ο λόγος είναι ότι τα φάρμακα νέας τεχνολογίας συχνά είναι σαφώς ακριβότερα από τα χημικά φάρμακα και η ολοένα και συχνότερη χρήση τους – επειδή δίνουν λύσεις σε σοβαρές καταστάσεις υγείας που μέχρι σήμερα δεν αντιμετωπίζονταν – προκαλούν κλυδωνισμούς στα συστήματα υγείας.

Η λύση στη βιωσιμότητα των συστημάτων υγείας, φαίνεται να έρχεται με νέου τύπου συμφωνίες μεταξύ κράτους και φαρμακευτικών εταιρειών, καθώς μετά την αξιολόγηση των πλεονεκτημάτων μιας νέας θεραπείας και την συμφωνία στην τιμή που θα πληρώνει το σύστημα υγείας, μια πρόσθετη δικλείδα ασφαλείας, είναι η εξόφληση βάσει του θεραπευτικού αποτελέσματος που επιτεύχθηκε τελικά στον ασθενή.

Για την αξιολόγηση των νέων τεχνολογιών στην υγεία και την επίδρασή τους στην υγεία των ασθενών, αλλά και στην οικονομία, μίλησε στο in.gr ο πρόεδρος της ΕΑΑΦΑΧ, μέλος της Επιτροπής Φαρμάκων Ανθρώπινης Χρήσης (CMPH) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) και επισκέπτης αναπληρωτής καθηγητής του London School of Hygiene & Tropical Medicine Άρης Αγγελής.

«Μέσω συμφωνιών βάσει αποτελέσματος και συλλογής δεδομένων πραγματικού κόσμου, μπορεί να παρέχεται ελεγχόμενη πρόσβαση, χωρίς το σύστημα να αναλαμβάνει ανεπιφύλακτα όλο τον οικονομικό και κλινικό κίνδυνο»

Η Επιτροπή Αξιολόγησης αναβαθμίστηκε με τον πρόσφατο νόμο και εισάγονται κριτήρια αξιολόγησης αντίστοιχα με αυτά του γαλλικού συστήματος αξιολόγησης της φαρμακευτικής καινοτομίας. Τι πρέπει να περιμένουν από εδώ και μπρος οι ασθενείς στη χώρα μας;

Οι ασθενείς πρέπει να περιμένουν ένα πιο σαφές, επιστημονικά τεκμηριωμένο και προβλέψιμο σύστημα αξιολόγησης. Μέχρι σήμερα, η συζήτηση για την πρόσβαση συχνά περιοριζόταν στο εάν ένα φάρμακο είναι νέο ή έχει εγκριθεί σε άλλες χώρες. Το νέο πλαίσιο μετατοπίζει το βάρος στο ουσιαστικό ερώτημα: ποιο πραγματικό κλινικό όφελος προσφέρει η θεραπεία και πόσο βελτιώνει τη φροντίδα σε σχέση με τις ήδη διαθέσιμες επιλογές.

Η Επιτροπή θα αξιολογεί αφενός εάν το πραγματικό κλινικό όφελος είναι επαρκές και αφετέρου τον βαθμό της πρόσθετης θεραπευτικής αξίας. Θα συνεκτιμώνται η επίδραση στη θνησιμότητα και τη νοσηρότητα, η ασφάλεια, η ποιότητα των κλινικών δεδομένων, η θέση της θεραπείας στην κλινική πρακτική και η ύπαρξη ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης. Παράλληλα, όπου η χορήγηση μιας θεραπείας προϋποθέτει συγκεκριμένο βιοδείκτη, θα δύναται να εξετάζεται και η αποζημίωση της αντίστοιχης εξέτασης.

Οι θεραπείες με τεκμηριωμένη προστιθέμενη αξία θα αναγνωρίζονται με μεγαλύτερη σαφήνεια, ενώ οι αποφάσεις θα μπορούν να είναι περισσότερο στοχευμένες σε συγκεκριμένες ενδείξεις και ομάδες ασθενών. Το ζητούμενο είναι οι διαθέσιμοι πόροι να κατευθύνονται εκεί όπου παράγουν το μεγαλύτερο πραγματικό όφελος για τον ασθενή.

Οι πόροι του συστήματος περίθαλψης είναι οριοθετημένοι. Πόσο επηρεάζει αυτό τη λειτουργία της Επιτροπής;

Η ύπαρξη περιορισμένων πόρων δεν αποτελεί ελληνική ιδιαιτερότητα. Κάθε σύστημα υγείας καλείται να αποφασίσει ποιες ιατρικές παρεμβάσεις και νέες τεχνολογίες θα χρηματοδοτήσει και με ποιους όρους. Η Αξιολόγηση Τεχνολογιών Υγείας (Health Technology Assessment – HTA) υπάρχει ακριβώς για να καταστήσει αυτές τις αποφάσεις αποδοτικές, τεκμηριωμένες και δίκαιες.

Σκοπός της νέας μεθοδολογίας και διαδικασίας αξιολόγησης της Επιτροπής είναι η διακριτή, αλλά συνδυαστική αποτίμηση της κλινικής και της οικονομικής αξίας. Για θεραπείες με ουσιαστική πρόσθετη αξία προβλέπεται ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας, με τον δείκτη πρόσθετου κόστους-αποτελεσματικότητας (Incremental Cost Effectiveness Ratio, ICER) να λειτουργεί ως αναλυτικό εργαλείο και όχι ως αυτόματο όριο αποζημίωσης. Για θεραπείες με ελάσσονα ή χωρίς πρόσθετη αξία θα εφαρμόζεται, κατά περίπτωση, σύγκριση ή ελαχιστοποίηση κόστους. Στη συνέχεια, η επίπτωση στον προϋπολογισμό και στην συνολική φαρμακευτική δαπάνη θα εξετάζονται και θα λαμβάνονται υπόψιν στη διαδικασία διαπραγμάτευσης, για την εκτίμηση της συνολικής προσιτότητας. Ένα φάρμακο μπορεί, επομένως, να είναι κλινικά ωφέλιμο και οικονομικά αποδοτικό, αλλά να απαιτεί πρόσθετους όρους ή περιορισμούς λόγω της πολύ υψηλής δημοσιονομικής του επίπτωσης.

Ο περιορισμένος προϋπολογισμός επηρεάζει αναπόφευκτα τις αποφάσεις αποζημίωσης, αλλά δεν πρέπει να αλλοιώνει την επιστημονική αξιολόγηση. Αντίθετα, καθιστά ακόμη πιο αναγκαία την ιεράρχηση με αντικειμενικά και διαφανή κριτήρια.

Η επαρκής χρηματοδότηση παραμένει αναγκαία, αλλά από μόνη της δεν αρκεί. Εξίσου σημαντικό είναι το πώς κατανέμονται οι πόροι, με ποια κριτήρια και με ποιο μετρήσιμο αποτέλεσμα για τους ασθενείς και το σύστημα υγείας.

Υπάρχει περίπτωση έγκρισης φαρμάκου από την Επιτροπή, το οποίο, παρά τη θετική εισήγηση, να μην κυκλοφορήσει τελικά στη χώρα;

Ναι, διότι η θετική αξιολόγηση αποτελεί κρίσιμο, αλλά όχι το μοναδικό στάδιο της διαδικασίας. Κατόπιν της αξιολόγησης ενός φαρμάκου ακολουθούν η διαπραγμάτευση των οικονομικών όρων, η γνωμοδότηση της Επιτροπής για την αποζημίωση και η τελική απόφαση του Υπουργού Υγείας για την ένταξή του στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων.

Ακόμη και μετά την ολοκλήρωση αυτών των σταδίων, η πραγματική κυκλοφορία προϋποθέτει την εμπορική διάθεση του προϊόντος από τον Κάτοχο Άδειας Κυκλοφορίας. Μία εταιρεία μπορεί να μην υποβάλει αίτηση, να μη συμφωνήσει στους όρους διαπραγμάτευσης ή να αποφασίσει, για εμπορικούς ή άλλους λόγους, να μη διαθέσει τελικά το προϊόν στην ελληνική αγορά. Συνεπώς, η κανονιστική έγκριση, η θετική αξιολόγηση, η αποζημίωση και η πραγματική διαθεσιμότητα είναι διαφορετικά στάδια και δεν πρέπει να συγχέονται.

Στόχος του νέου πλαισίου είναι να μειώσει αυτές τις αποκλίσεις, δημιουργώντας μεγαλύτερη προβλεψιμότητα και σαφέστερη σύνδεση μεταξύ θεραπευτικής αξίας, τιμής και όρων αποζημίωσης. Δεν μπορεί, όμως, να υποκαταστήσει την ευθύνη της εταιρείας να καταθέσει αίτηση και να εξασφαλίσει την επαρκή διάθεση του φαρμάκου.

Θα υπάρχει συνεργασία μεταξύ των Επιτροπών Αξιολόγησης και Διαπραγμάτευσης ή μεταξύ της Επιτροπής Αξιολόγησης και του Ταμείου Καινοτομίας για την κυκλοφορία νέων θεραπευτικών σχημάτων στην ελληνική αγορά;

Η συνεργασία αυτή δεν είναι απλώς επιθυμητή, αλλά αναγκαία και θεσμικά προβλεπόμενη:

Η Επιτροπή Αξιολόγησης αποτιμά την κλινική και οικονομική αξία, προσδιορίζοντας το πραγματικό κλινικό όφελος, την πρόσθετη θεραπευτική αξία και, όπου ενδείκνυται, τη σχέση κόστους-αποτελεσματικότητας.

Η Επιτροπή Διαπραγμάτευσης εξετάζει τη δημοσιονομική επίπτωση και την προσιτότητα και διαμορφώνει, μέσω εμπιστευτικών συμφωνιών, τους οικονομικούς όρους αποζημίωσης.

Μετά τη διαπραγμάτευση, η επίπτωση στον προϋπολογισμό και στη συνολική φαρμακευτική δαπάνη ενσωματώνεται στην τελική κρίση για την αποζημίωση, με τον Υπουργό Υγείας να λαμβάνει την τελική απόφαση.

Αντίστοιχα, η διασύνδεση με το Ταμείο Καινοτομίας είναι ήδη ενσωματωμένη στη θεσμική του αρχιτεκτονική. Συγκεκριμένα, η θεραπεία αξιολογείται αρχικά από την Επιτροπή Αξιολόγησης μέσω ειδικής συνοπτικής διαδικασίας και, εφόσον λάβει θετική γνωμοδότηση, υποβάλλεται στην Επιτροπή Ταμείου Καινοτομίας για αξιολόγηση, διαπραγμάτευση, ένταξη και παρακολούθηση, ενώ κατά την έξοδό της από το Ταμείο παραπέμπεται, μαζί με την τελική έκθεση, στην Επιτροπή Διαπραγμάτευσης για τον καθορισμό των όρων αποζημίωσης, με σκοπό την ένταξή της στον Κατάλογο Αποζημιούμενων Φαρμάκων.

Επίσης, η Επιτροπή του Ταμείου περιλαμβάνει μέλη τόσο της Επιτροπής Αξιολόγησης, όσο και της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης. Έτσι συνδυάζονται η κλινική αξιολόγηση, η οικονομική διαπραγμάτευση και η παρακολούθηση των αποτελεσμάτων στην πραγματική κλινική πρακτική.

Το Ταμείο προορίζεται ιδίως για θεραπείες με σημαντική δυνητική αξία, αλλά και ουσιώδη αβεβαιότητα κατά τον χρόνο εισόδου τους.

Μέσω συμφωνιών βάσει αποτελέσματος και συλλογής δεδομένων πραγματικού κόσμου, μπορεί να παρέχεται ελεγχόμενη πρόσβαση, χωρίς το σύστημα να αναλαμβάνει ανεπιφύλακτα όλο τον οικονομικό και κλινικό κίνδυνο. Απαιτούνται, επομένως, κοινή μεθοδολογία, σαφής κατανομή αρμοδιοτήτων και συνεχής ανταλλαγή πληροφορίας, ώστε να αποφεύγονται οι επικαλύψεις και οι καθυστερήσεις.

Πόσο σημαντικό θα ήταν να μετεξελιχθεί η Επιτροπή Αξιολόγησης σε ανεξάρτητο φορέα; Τι θα μπορούσε να προσδώσει στη φαρμακευτική περίθαλψη;

Η μετεξέλιξη της Επιτροπής σε έναν ανεξάρτητο φορέα HTA θα μπορούσε να αποτελέσει το επόμενο, σημαντικότερο θεσμικό βήμα. Θα εξασφάλιζε διοικητική συνέχεια, υποστήριξη μέσω σταθερού επιστημονικού προσωπικού, συστηματική ανάπτυξη τεχνογνωσίας και μεγαλύτερη δυνατότητα τήρησης σαφών χρονοδιαγραμμάτων. Η ενίσχυση του φορέα με περισσότερο μόνιμο προσωπικό και υψηλότερη επιστημονική εξειδίκευση θα επέτρεπε την ενεργότερη ανάληψη ρόλων στις Κοινές Κλινικές Αξιολογήσεις της Ευρωπαϊκής Ένωσης και την αξιοποίηση της σχετικής ενωσιακής χρηματοδότησης και των ειδικών αποζημιώσεων που προβλέπονται για αξιολογητές και συναξιολογητές. Αυτό θα μπορούσε να συμβάλει σε έναν ενάρετο κύκλο μεγαλύτερης οικονομικής αυτοδυναμίας, περαιτέρω ανάπτυξης της αξιολογητικής ικανότητας και ενίσχυσης της ελληνικής επιρροής σε περιφερειακό και ευρωπαϊκό επίπεδο.

Η μετάβαση αυτή, όμως, πρέπει να πραγματοποιηθεί σε συγκεκριμένα στάδια.

Προηγούνται η εφαρμογή του νέου νομοθετικού πλαισίου, η έκδοση του επικαιροποιημένου Κανονισμού Λειτουργίας και η ενίσχυση της επιστημονικής και διοικητικής ικανότητας. Ύστερα, διακριτή νομοθετική πρωτοβουλία θα θεμελιώσει τον ανεξάρτητο φορέα HTA.

Η επιτυχία των πρώτων σταδίων θα καθορίσει και την πραγματική δυνατότητα του μελλοντικού φορέα να συνδέει με συνέπεια την αξιολόγηση με την αποζημίωση. Η ανεξαρτησία δεν αποτελεί αυτοσκοπό, ούτε εγγυάται από μόνη της καλύτερες αποφάσεις. Πρέπει να συνοδεύεται από διαφάνεια, δημοσίευση της μεθοδολογίας και των επιστημονικών αιτιολογήσεων, αυστηρή διαχείριση συγκρούσεων συμφερόντων, συμμετοχή ασθενών και κλινικών εμπειρογνωμόνων, καθώς και σαφείς μηχανισμούς λογοδοσίας.

Χρειάζεται επίσης να διακρίνουμε την ανεξαρτησία της επιστημονικής αξιολόγησης από την πολιτική ευθύνη.

Η κρίση για τα δεδομένα και τη θεραπευτική αξία πρέπει να είναι επιστημονικά ανεξάρτητη.

Οι αποφάσεις, όμως, για τον συνολικό προϋπολογισμό και τις προτεραιότητες του συστήματος, παραμένουν ευθύνη της Πολιτείας. Ένας ισχυρός φορέας μπορεί να καταστήσει αυτή τη σχέση περισσότερο διαφανή και να ενισχύσει την εμπιστοσύνη ότι οι αποφάσεις αποζημίωσης βασίζονται σε συνεπή κριτήρια και στο πραγματικό όφελος για τους ασθενείς.